首創(chuàng)的細胞移植使糖尿病的治愈更近了一步

1 型患者糖尿病在接受胰腺細胞移植后，他開始生產(chǎn)自己的胰島素。

在人類中，這些胰島細胞首次經(jīng)過基因編輯，因此它們不會被患者排斥，從而消除了對免疫抑制藥物的需求。

1 型糖尿病通常始于免疫系統(tǒng)錯誤地攻擊胰腺中負責(zé)產(chǎn)生胰島素的胰島細胞。這種情況通常通過謹慎飲食和定期注射胰島素來控制，但新興治療涉及用功能性胰島細胞替換受損的胰島細胞。

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在一項新的概念驗證研究中，一名 42 歲的男性患者從 5 歲起就患有 1 型糖尿病，他接受了來自健康供體的胰島細胞移植。這些細胞通過一系列注射到他的前臂肌肉中被輸送。

在接下來的 12 周內(nèi)，細胞成功地產(chǎn)生胰島素以響應(yīng)葡萄糖峰值，例如飯后。但最重要的方面是患者不需要免疫抑制劑。

通常，免疫系統(tǒng)會將移植的細胞識別為外來細胞并破壞它們，使治療無效。為了繞過這個問題，給患者服用抑制免疫系統(tǒng)的藥物。該解決方案有效，但使患者容易受到感染和其他疾病的影響。

因此，在植入細胞之前，使用CRISPR的工具。兩次編輯減少了適應(yīng)性 T 細胞用于識別異物的特定抗原的數(shù)量。第三種促進了一種叫做 CD47 的蛋白質(zhì)的產(chǎn)生，這反過來又阻斷了先天免疫細胞的反應(yīng)。

并非所有的基因編輯都成功，但以某種方式提供了一個有趣的對照組。沒有成功編輯的細胞在幾周內(nèi)被 T 細胞殺死，而那些敲除抗原產(chǎn)生的細胞仍然被自然殺傷細胞和巨噬細胞消滅。

只有那些成功編輯了三次的人幸存下來，值得慶幸的是，嫁接中有足夠的人來保持功能。

該技術(shù)此前已在以下測試中顯示出前景猴子和小 鼠，但這標(biāo)志著它首次在人類身上嘗試。在人類身上的類似研究已經(jīng)顯示出希望，但總是在免疫抑制藥物的幫助下，這會帶來自己的并發(fā)癥。

去年，醫(yī)生們報道中國的一名年輕女性接受了從她自己生長的產(chǎn)生胰島素的細胞移植干細胞.在四個月內(nèi)，她的身體能夠產(chǎn)生足夠的胰島素，在一天中超過 98% 的時間保持在安全的血糖范圍內(nèi)。

這項新研究的研究人員表示，他們的方法不僅可以更有效、更安全地治療糖尿病，而且可以應(yīng)用于其他類型的細胞，從而減少其他移植對免疫抑制劑的需求。

該研究發(fā)表在新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志.

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